從根本上剔除變 異的基因，讓患者擺脫病魔的糾纏。
生活在臺北的小潤潤，不幸患了異染性腦白質(zhì)退化癥。這是一種罕見的遺傳性疾病，它會導(dǎo)致患者在或長或短的 時間內(nèi)陸續(xù)出現(xiàn)智力退化、失明、失語、癱瘓等正裝，最終在痛苦中死亡。
為了拯救15歲的女兒，潤潤媽媽幾乎跑遍了歐美相關(guān)方面研究的頂尖實驗室。然而，由于潤潤已經(jīng)發(fā)病到中期， 沒有任何一個國家的科學(xué)家愿意冒險為潤潤進行治療。通過網(wǎng)絡(luò)和有人幫助，潤潤媽媽遇到了干細胞基因編輯修 復(fù)治療專家，香港大學(xué)的連祺周教授。
經(jīng)過多輪會診，連教授認為自體造血干細胞基因修復(fù)移植或許可以幫到潤潤，在獲得相關(guān)部門的許可后，答應(yīng)對 潤潤進行救治。潤潤接受的體外干細胞基因修復(fù)替代治療，是一種國際尖端的治療手段。它首先提取病人自體的 干細胞，在體外對缺陷的基因進行編輯修復(fù)。經(jīng)過制備后再重新輸入人體，替換原有的干細胞，從根本上剔除變 異的基因，讓患者擺脫病魔的糾纏。
潤潤治療的成功，標(biāo)志著干細胞基因技術(shù)在異染性腦白質(zhì)退化癥領(lǐng)域的應(yīng)用，從低齡早期患者拓展至青少年中期 發(fā)病者。對新領(lǐng)域的探索給更多的同類患者帶去了科學(xué)的福音。
